6月23-24日，由廣西壯族自治區(qū)科學(xué)技術(shù)廳和中國(guó)科學(xué)院廣州分院聯(lián)合主辦的“中國(guó)科學(xué)院百項(xiàng)重大科技成果入桂轉(zhuǎn)化活動(dòng)”在南寧國(guó)際會(huì)展中心舉行。廣州健康院攜“豬器官人源化改造技術(shù)”和“核酸藥物關(guān)鍵技術(shù)開發(fā)與應(yīng)用”兩個(gè)前沿科技成果亮相。

核酸藥物具有設(shè)計(jì)靈活、研發(fā)周期短、特異性高、療效持久、應(yīng)用范圍廣等優(yōu)勢(shì)，成為繼小分子和抗體藥物之后的第三代藥物，為諸多無藥可治的重大疾病帶來變革式治療手段，是各國(guó)必爭(zhēng)的生物醫(yī)藥領(lǐng)域科技制高點(diǎn)。廣州健康院通過構(gòu)建全鏈條、自主的核酸成藥性底層關(guān)鍵技術(shù)體系，開發(fā)了表達(dá)效率更高的3‘UTR RNA元件；構(gòu)建了高效的環(huán)形RNA環(huán)化體系，成功制備了低免疫原性的環(huán)形RNA，其表達(dá)效率明顯優(yōu)于線性RNA，還開發(fā)了具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的線性mRNA的帽子結(jié)構(gòu)。一系列科研進(jìn)展突破歐美專利壁壘，培育新賽道，為粵港澳大灣區(qū)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)注入新活力。

面對(duì)全球器官短缺難題，科學(xué)家們探索向大型動(dòng)物“要器官”。廣州健康院基于干細(xì)胞的器官異種動(dòng)物體內(nèi)再生，在豬體內(nèi)成功培育出人源化的中腎，這是首次在異種大動(dòng)物體內(nèi)實(shí)現(xiàn)人源化器官的再造，為解決供體器官短缺難題提供了新途徑。目前研究院已組建了豬器官人源化改造攻關(guān)團(tuán)隊(duì)，建設(shè)了國(guó)際一流的基因編輯豬模型培育與應(yīng)用基地，培育出世界最大規(guī)模的基因編輯豬模型品系和種群。未來將繼續(xù)以豬作為器官/細(xì)胞的“工廠”，為人類提供心臟、腎臟、肝臟等實(shí)體器官，紅細(xì)胞、血小板等血液細(xì)胞。

會(huì)展期間，廣州健康院王可品研究員向廣西壯族自治區(qū)、中國(guó)科學(xué)院領(lǐng)導(dǎo)及參觀企業(yè)、社會(huì)人士詳細(xì)介紹了項(xiàng)目進(jìn)展，得到了廣泛關(guān)注。廣州健康院將利用成果轉(zhuǎn)化對(duì)接會(huì)的展示窗口，持續(xù)深化與企業(yè)的合作，加速科技成果從實(shí)驗(yàn)室走向市場(chǎng)。

成果展示

王可品研究員介紹項(xiàng)目進(jìn)展